8月28日，百深生物科技在中國提交的阿加糖酶α注射用濃溶液上市申請獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，該藥屬于《第二批臨床急需境外用藥》，適應(yīng)癥為法布雷病。
阿加糖酶α（商品名：Replagal ）是夏爾（武田）開發(fā)的一款酶替代療法，于2001年3月獲得歐盟批準(zhǔn)，2018年銷售額為4.9億美元。
阿加糖酶α（商品名：Replagal ）是夏爾（武田）開發(fā)的一款酶替代療法，于2001年3月獲得歐盟批準(zhǔn)，2018年銷售額為4.9億美元。
法布雷病是由X連鎖基因缺陷造成的一種先天性代謝疾病，表現(xiàn)為患者體內(nèi)α-半乳糖苷酶A活性明顯降低或缺失，導(dǎo)致鞘糖脂在多種組織細胞的溶酶體中病理性蓄積。該病始發(fā)于胎兒并伴隨患者終身逐步惡化，引起心、腎等重要器官的衰竭。2018年該病被收錄于國家第一批罕見病目錄，屬嚴(yán)重危及生命且國內(nèi)尚無有效治療手段的疾病。
2019年12月，賽諾菲的注射用阿加糖酶β（商品名：法布贊）已經(jīng)在中國獲批，是國內(nèi)獲批的首個用于治療法布雷病的藥物。
