近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Ofev（nintedanib，尼達(dá)尼布），用于治療具有進(jìn)行性表型的慢性纖維化間質(zhì)性肺?。↖LD）患者。
值得一提的是，Ofev是首個獲FDA批準(zhǔn)治療進(jìn)行性表型慢性纖維化ILD的藥物，標(biāo)志著該病治療的一個重大里程碑。之前，FDA已授予Ofev治療該適應(yīng)癥的突破性藥物資格（BTD）。不可分類的ILD、自身免疫性ILD、慢性超敏性肺炎、肉瘤樣病、肌炎、干燥綜合征、煤工塵肺、間質(zhì)性肺炎的特發(fā)性類型（如特發(fā)性非特異性間質(zhì)性肺炎）等，這些疾病均有可能發(fā)展為進(jìn)行性類型的慢性纖維化ILD。
Ofev是一種多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑，可抑制ILD中參與肺纖維化的關(guān)鍵通路。此前，Ofev已被批準(zhǔn)用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者以及減緩系統(tǒng)性硬化癥相關(guān)間質(zhì)性肺病（SSc-ILD）患者肺功能下降的速率。此次最新批準(zhǔn)，使Ofev可用于肺纖維化持續(xù)性惡化的慢性纖維化ILD患者。
勃林格殷格翰醫(yī)藥與監(jiān)管事務(wù)高級副總裁Thomas Seck醫(yī)學(xué)博士表示：“作為ILD研究領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，我們?nèi)硇闹铝τ诟玫乩斫馊绾沃委熯@些毀滅性疾病。具有進(jìn)行性表型的慢性纖維化ILD會導(dǎo)致呼吸癥狀和肺功能惡化，此次新適應(yīng)癥批準(zhǔn)，標(biāo)志著ILD研究的重大進(jìn)展。Ofev將為醫(yī)生和患者提供了第一個可幫助減緩肺功能下降的治療方案。”
此次新適應(yīng)癥批準(zhǔn)，基于III期INBUILD研究的結(jié)果，這是在ILD患者群體中達(dá)到主要終點(diǎn)的首個臨床研究。INBUILD是ILD領(lǐng)域中第一個根據(jù)患者疾病的臨床行為而不是主要臨床診斷對患者進(jìn)行分組的臨床試驗(yàn)。該研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、平行組研究，在15個國家153個臨床中心開展，評估了Ofev（150mg，每日2次）用于進(jìn)行性纖維化ILD患者治療52周的療效、安全性及耐受性。
結(jié)果顯示：根據(jù)52周內(nèi)對進(jìn)行性表型纖維化ILD患者的用力呼氣量（FVC）年下降率進(jìn)行評估，在整個研究群體中，Ofev將肺功能下降減緩了57%。研究中，最常見的不良事件是腹瀉，Ofev治療組和安慰劑組發(fā)生率分別為66.9%和23.9%，Ofev安全性與之前的研究中一致。該研究結(jié)果最近在馬德里召開的歐洲呼吸學(xué)會（ERS）國際會議上公布，并發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上。
